Giải thưởng Nobel về y học năm 2015, một phần của giải thưởng được trao cho William C. Campbell và Satoshi Omura “với khám phá của họ liên quan đến liệu pháp mới chống lại bệnh truyền nhiễm gây ra bởi loài ký sinh giun chỉ” và phần còn lại thuộc về Youyou Tu “cho khám phá của bà về liệu pháp mới chống bệnh sốt rét”.
Các bệnh truyền nhiễm gây ra bởi ký sinh trùng là một gánh nặng với loài người trong cả thiên niên kỷ và là vấn đề lớn về sức khỏe toàn cầu. Đặc biệt, các bệnh ký sinh thường xảy ra ở các khu vực nghèo nhất thế giới và là rào cản khổng lồ đối với việc cải thiện sức khỏe và chất lượng cuộc sống của con người. Những người nhận giải thưởng Nobel năm nay đã phát triển các liệu pháp điều trị mới, được coi là cuộc cách mạng trong việc điều trị một số bệnh ký sinh nguy hiểm nhất.
William C. Campbell và Satoshi Ōmura đã khám phá ra một loại thuốc mới là Avermectin, các dẫn xuất của chúng cơ bản làm các ảnh hưởng của bệnh giun chỉ (River Blindness) – có thể dẫn tới viêm mắt và mù vĩnh viễn và bệnh giun chỉ bạch huyết, cũng như cho thấy hiệu quả trong việc chống lại nhiều bệnh truyền nhiễm khác. Youyou Tu khám phá ra Artemisinin, một loại thuốc làm giảm đáng kế tỉ lệ tử vong ở những người bị bệnh sốt rét.
Hai khám phá này đã mở ra cho loài người một hướng mới, mạnh mẽ để đánh bại những căn bệnh hiểm nghèo ảnh hưởng đến hàng nghìn người mỗi năm, mang lại ý nghĩa to lớn trong việc cải thiện đời sống sức khỏe cho con người.
Những ký sinh trùng gây ra các bệnh hiểm nghèo
Chúng ta sống trong một thế giới phức tạp về mặt sinh học, nơi mà không chỉ có con người và các loài động vật lớn, mà còn có rất nhiều các sinh vật khác, trong số đó, có thể gây hại hoặc gây chết đối với chúng ta.
Một loạt các loại ký sinh trùng gây bệnh. Trong đó có nhóm quan trọng là các loại giun ký sinh (giun sán), theo ước tính thì nó gây ảnh hưởng đến một phần ba dân số thế giới và đặc biệt ở các vùng dưới sa mạc Sahara Châu Phi, Nam Á, vùng Trung và Nam Mỹ. Bệnh giun chỉ và bệnh giun chỉ bạch huyết là hai loại bệnh gây ra bởi giun ký sinh. Bệnh giun chỉ dẫn đến bị mù, bởi vì nó gây viêm mãn tính ở giác mạc. Còn bệnh giun chỉ bạch huyết, bệnh này ảnh hưởng đến hơn 100 triệu người, gây nên sưng kéo dài và gây ra triệu chứng lâm sàng khuyết tật rất lâu dài, bao gồm bệnh phù chân voi và bệnh tràn dịch màng tinh hoàn (Hình 1).
Bệnh sốt rét đã có từ rất lâu, do muỗi mang ký sinh trùng đơn bào gây ra, các ký sinh trùng đơn bào này tấn công các tế bào hồng cầu, gây sốt, và gây nên các trường hợp phá hủy não nghiêm trọng và gây tử vong. Hơn 3.4 tỷ người trên thế giới đang trong nguy cơ nhiễm sốt rét, và hàng năm bệnh này gây tử vong hơn 450 000 người, trong số đó phần lớn là trẻ em (Hình 1).
Hình 1: Giải Nobel về y học thuộc về những khám phá liên quan đến các phương pháp điều trị mới đối với một số bệnh ký sinh trùng hiểm nghèo nhất: bệnh giun chỉ u, bệnh giun chỉ bạch huyết và bệnh sốt rét. Sự phân bố của những bệnh này được thể hiện bằng màu xanh da trời trên bản đồ thế giới.
Từ vi khuẩn và thực vật tới các phương pháp mới điều trị ký sinh trùng
Sau nhiều thập kỷ qua với những hạn chế trong việc phát trển các phương pháp điều trị các bệnh ký sinh, các khám phá của những người nhận giải Nobel năm nay đã hoàn toàn thay đổi tình hình.
Satoshi Omura, nhà vi sinh vật học người Nhật và cũng là chuyên gia trong lĩnh vực phân lập các sản phẩm tự nhiên, ông đã tập trung vào nhóm vi khuẩn Streptomyces, nhóm này sống trong đất và được biết đến với khả năng sản sinh ra lượng dư thừa các chất có hoạt tính kháng khuẩn (bao gồm cả Streptomycin đã được khám phá bởi Selman Waksman trước đó, người nhận giải Nobel năm 1952). Với kỹ năng xuất sắc trong việc phát triển các phương pháp độc nhất cho nuôi cấy vi khuẩn quy mô lớn cũng như xác định đặc tính của vi khuẩn, Omura đã phân lập các chủng mới Streptomyces từ các mẫu đất và đã nuôi cấy thành công trong phòng thí nghiệm. Từ hàng nghìn môi trường nuôi cấy thử nghiệm khác nhau, ông đã chọn ra 50 môi trường thích hợp nhất để nghiên cứu các đặc tính của chúng chống lại các vi sinh vật gây bệnh ( Hình 2).
Hình 2: Satoshi Omura đã nghiên cứu các chủng mới của vi khuẩn Streptomyces về các hợp chất có hoạt tính sinh học mới. Ông đã phân lập các vi sinh vật từ các mẫu đất ở Nhật Bản, nuôi cấy chúng trong phòng thí nghiệm (hình bên trái) và đã xác định đặc tính của hàng nghìn Streptomyces. Từ những môi trường nuôi cấy này, ông đã chọn ra khoảng 50 môi trường thích hợp nhất, và một trong những môi trường này có Streptomyces avermitilis (hình bên phải), nguồn sản xuất Avermectin.
William C. Campbell, một chuyên gia trong sinh học ký sinh trùng làm việc tại USA, từ các môi trường nuôi cấy Streptomyces của Omura, ông đã tiếp tục nghiên cứu các đặc tính của chúng. Campbell đã chỉ ra một hợp chất từ một trong các môi trường này có hiệu quả đáng kể trong việc chống lại các ký sinh trùng trong các động vật nuôi và nội địa. Hợp chất này được tinh chế được gọi là Avermectin, và được biến đổi hóa học thành một hợp chất hiệu nghiệm hơn là Ivermectin. Ivermectin đã được thử nghiệm trên người bị nhiễm ký sinh trùng và kết quả cho thấy đã diệt được ấu trùng ký sinh (Hình 3). Một cách tổng thể, sự đóng góp của Omura và Campbell đã đưa đến sự khám phá ra loại thuốc mới với hiệu quả đáng kể chống lại các bệnh ký sinh trùng.
Hình 3: William C. Campbell khám phá ra một trong những môi trường Streptomyces của Omura rất hiệu quả trong việc diệt các ký sinh trùng và hợp chất có hoạt tính là Avermectin đã được tinh chế. Avermectin được biến đổi thành Ivermectin có hiệu quả cao đối với cả động vật và người chống lại rất nhiều loài ký sinh trùng, trong đó có cả các loài gây ra bệnh giun chỉ u và bệnh giun chỉ bạch huyết.
Sốt rét được điều trị truyền thống bằng chloroquine và quinine, nhưng mức độ thành công chưa cao. Vào cuối những năm 1960, các nỗ lực để xóa sổ bệnh sốt rét đã thất bại và bệnh sốt rét lại trong tình trạng tăng lên. Vào thời điểm đó, Youyou Tu ở Trung Quốc đã chuyển sang thảo dược truyền thống để giải quyết thách thức của việc cần phải phát triển những phương pháp điều trị mới với sốt rét. Từ việc sàng lọc một số lượng lớn các phương pháp thảo dược được áp dụng điều trị cho các động vật bị sốt rét, một loại dịch chiết từ loại cây ngải Thanh hao hoa vàng được chú ý đặc biệt. Tuy nhiên, dịch chiết không ổn định, nên bà Tu đã xem lại các tài liệu cổ và tìm ra các chỉ dẫn đã đưa bà đến với thành công trong việc tách chiết hợp chất hoạt tính này từ cây ngải Thanh hao hoa vàng. Bà Tu là người đầu tiên tìm ra hợp chất này, hợp chất này sau đó được gọi là Artemisinin, có hiệu quả cao chống lại các ký sinh trùng sốt rét, cả ở người và động vật bị bệnh (Hình 4). Artemisinin mở ra một nhóm mới các chất kháng lại sốt rét có thể diệt được các ký sinh trùng sốt rét ngay ở giai đoạn sớm trong quá trình phát triển của chúng, điều này giải thích tính khả thi trong việc điều trị sốt rét nặng.
Hình 4: Youyou Tu đã nghiên cứu các tài liệu cổ về thảo dược và đã phát trển ra phương pháp điều trị mới với bệnh sốt rét. Cây ngải Thanh hao hoa vàng cho thấy những đặc biệt đang được quan tâm, bà Tu đã phát triển một quy trình tinh sạch để có được chất hoạt tính này, Artemisinin, một loại thuốc mà có hiệu quả cao chống lại sốt rét.
Avermectin, Artemisinin và sức khỏe toàn cầu
Việc khám phá ra Avermectin và Artemisinin đã cơ bản thay đổi cách điều trị các bệnh truyền nhiễm. Ngày nay Ivermectin- dẫn xuất của Avermectin đã được sử dụng ở các vùng trên thế giới nơi mà có các bệnh ký sinh trùng. Ivermectin có hiệu quả cao chống lại số lượng lớn các loài ký sinh trùng, giảm được các tác dụng phụ và đã có mặt trên toàn thế giới. Tầm quan trọng của Ivermectin trong việc cải thiện sức khỏe và chất lượng sống của hàng triệu người mắc bệnh giun chỉ và bệnh giun chỉ bạch huyết ở các vùng nghèo trên thế giới là không thể tính được. Việc điều trị thành công đến mức các bệnh này đang trong tình trạng được xóa sổ, đánh dấu kỳ tích trong lịch sử y học của loài người. Bệnh sốt rét lây nhiễm gần 200 triệu người mỗi năm. Artemisinin được sử dụng ở các vùng có bệnh sốt rét trên thế giới. Khi được sử dụng kết hợp các phương pháp điều trị sẽ làm giảm tỉ lệ tử vong bởi sốt rét trên 20% nói chung và trên 30% đối với trẻ em. Riêng ở Châu Phi, điều này có nghĩa là đã cứu được hơn 100 000 người sống sót mỗi năm.
Khám phá ra Avermectin và Artemisinin là cuộc cách mạng hóa trong điều trị cho các bệnh nhân bị bệnh truyền nhiễm hiểm nghèo. Campbell, Omura và Tu đã mang đến thay đổi lớn trong phương pháp điều trị các bệnh ký sinh mang đến những lợi ích vô giá cho nhân loại.
Nguồn: Nobelprize.org
Dịch giả: Bùi Văn Dương
Tổng hợp và chỉnh sửa: BioMedia VN
